‘세계 1~3호’ 모두 국산… 관절염 등 난치병 정복 도전

근래 들어 국내에서 줄기세포 치료제가 속속 개발되면서 세계의 관심을 끌고 있다. 최근에는 줄기세포 전문 기업인 메디포스트가 동종(타가)의 제대혈 줄기세포를 이용한 무릎 연골 재생 치료제 ‘카티스템’을 개발해 식품의약품안전청의 허가를 획득했다. 세계적으로도 줄기세포 치료제 1∼3호가 잇따라 국내에서 선을 보이는 ‘무서운 질주’가 시작된 셈이다. 줄기세포 치료제는 기존 질병 치료의 패러다임을 근본적으로 바꿀 수 있다는 점에서 ‘질병 치료의 혁명’으로까지 인식되고 있다. 난치와 불치의 영역도 점차 해소될 것이라는 성급한 전망까지 나온다. 이런 줄기세포 치료제의 개발 현황과 전망에 대해 임상병리학 전문의이자 줄기세포 전문 기업 메디포스트의 대표인 양윤선 박사로부터 듣는다.



●먼저, 줄기세포 치료란 무엇인가.

줄기세포란 신경, 혈액, 연골 등 인체의 특정 세포로 분화되기 전의 상태에 있는 세포로, 이를 이용해 각종 질병을 치료하는 것을 말한다. 그중에서 줄기세포를 체외에서 배양·증식하거나 선별하는 등 물리적·화학적·생물학적 방법으로 조작해 제조하는 의약품을 줄기세포 치료제라고 한다. 줄기세포 치료제는 지금까지 화학 성분의 의약품으로는 극복하지 못했던 각종 난치성 질환 치료의 열쇠가 될 수 있어 현대 의학에서 큰 관심을 끌고 있다.

●줄기세포 치료제는 어떻게 만들어지는가.

배아 또는 성체(제대혈, 지방, 골수 등)줄기세포를 분리하여 계대 배양을 통해 증폭시킨 후 치료 효과에 대한 사전 실험과 함량, 순도, 오염 여부 등 품질검사를 거쳐 엄선된 세포로 원료를 조성한다. 이를 냉동 보관했다가 필요할 때 부형제(투여 전에 줄기세포 원료 의약품과 섞어주는 약품)와 함께 주입한다.

●현재 임상 적용 가능한 치료제는.

현재 세계적으로 3종의 줄기세포 치료제가 공급되고 있으며 모두 국내에서 개발됐다. 지난해 7월 자가골수 줄기세포를 이용한 급성 심근경색 치료제 ‘하티셀그램-AMI’(파미셀)가 나온 데 이어 올 1월 동종(타가) 제대혈 줄기세포를 이용한 무릎 연골 재생 치료제 ‘카티스템’(메디포스트)과 자가지방 줄기세포를 이용한 크론병 누공 치료제 ‘큐피스템’(안트로젠)이 품목 허가를 취득했다.

●이들 치료제의 확인된 성과는.

현재 출시된 3개 치료제 외에도 국내에서는 7개 업체가 13개 줄기세포 치료제의 임상시험을 진행하고 있다. 우선 메디포스트의 알츠하이머성 치매 치료제 ‘뉴로스템’과 발달성 폐 질환 치료제 ‘뉴모스템’을 임상 1상 투여를 마치고 분석 중인데, 특히 ‘뉴로스템’의 경우 세계적으로 환자가 급증하고 있으나 치료제가 없는 알츠하이머성 치매를 적응증으로 해 큰 기대를 모으고 있다. ‘뉴로스템’은 알츠하이머병의 원인 물질 중 하나인 아밀로이드 베타라는 이상단백질의 축적을 차단하고 뇌신경세포를 재생시키는 치료제로, 삼성서울병원 신경과에서 치매 환자들을 대상으로 제1상 임상시험을 진행 중이다. 이 밖에 메디포스트의 조혈모세포 이식 보조치료제, 파미셀의 급성 뇌경색 치료제와 만성 척수 손상 치료제, 안트로젠의 복잡성 치루 치료제 등이 임상 2∼3상 단계에 있다.

●줄기세포 치료의 한계는 없는가.

성체 줄기세포의 경우 임상시험에서 드러난 부작용이나 한계는 없다. 단 배아 줄기세포의 경우 종양 발생 위험이 있고 이식 시 면역 거부반응을 일으킬 가능성이 있다는 점은 극복해야 할 과제로 꼽힌다.

●줄기세포 치료는 어디까지 확장될까.

줄기세포의 치료 영역을 규정하기는 쉽지 않다. 다만 3∼5년 후 현대 의학의 주요 화두는 줄기세포를 통한 재생의학이 될 것이며, 특히 아직까지 현대 의학이 극복하지 못한 뇌·신경·뼈·연골·심장·혈관·폐·척수 등에 생기는 각종 난치성 질환이 줄기세포의 주요 대상 영역이 될 것으로 보인다. 현재 전 세계적으로 130여종의 치료제에 대한 연구가 진행 중이며, 임상 2∼3상 이상 단계에 있는 치료제만 해도 90여종에 이른다. 품목 허가를 받은 치료제는 우리나라가 가장 많으며, 임상시험 상위 단계에서는 미국이 가장 앞서 있고 한국과 스페인, 벨기에, 이스라엘, 네덜란드, 프랑스, 인도, 캐나다 등이 비슷한 수준을 보이고 있다.

●줄기세포 치료 비용과 향후 추이는.

급성 심근경색 치료제 ‘하티셀그램-AMI’의 경우 1800만원, 최근 출시된 무릎 연골 재생 치료제 ‘카티스템’은 1바이알에 600만원, 크론성 누공 치료제는 1바이알에 300만∼400만원 선의 비용이 예상된다. 이는 의료보험이 적용되지 않은 비용이며 향후 보험 급여가 적용된다면 환자 부담은 크게 낮아질 것이다. 여기에다 단 1회 투여로 완치를 기대할 수 있기 때문에 비용 대비 효율 면에서는 매우 효과적이다. 아직은 1세대 줄기세포 치료제만 출시되고 있지만 향후 기술 개발을 통해 원가를 낮추고 제형과 시술 방법을 경제성 있게 개선하면 치료비는 훨씬 낮아질 것이다.

●최근 국내 연구 성과가 이어지는데….

우리나라의 줄기세포 연구 환경은 세계적으로도 우수한 편이다. 우선 정부가 줄기세포를 미래 전략산업으로 삼아 적극적으로 지원하고 있으며, 생명공학 분야의 우수한 연구 인력도 풍부하다. 또 벤처 투자가 활성화되어 있고 산학연 협력이 잘 이뤄지고 있으며 개방형 혁신이 가능하기 때문에 이 같은 성과가 나타나고 있는 것 아니겠는가.

●줄기세포 치료제 개발 정책 문제는.

세계적으로도 우리나라는 정부 지원이나 정책이 상당히 양호한 편이다. 그러나 줄기세포 치료제 개발의 성공 사례를 늘리기 위해서는 임상시험 관련 규제를 완화할 필요가 있으며 희귀 질환 치료제 지정 등 각종 제도를 유연하게 적용할 필요가 있다. 특히 대기업과 대학이 연구·개발에 더욱 활발히 나서야 하며, 민간 연구·개발 자금이 줄기세포 분야로 유입될 수 있도록 정책적으로 고려해야 하지 않겠나.

심재억 전문기자 jeshim@seoul.co.kr